Kas yra genu terapija? Kaip tai veikia?

Jūsų organizmo ląstelių genai vaidina svarbų vaidmenį jūsų sveikatai - iš tiesų, defektuotas genas ar genai gali jus sudominti.

Pripažindami tai, mokslininkai dešimtmečius dirbo būdais pakeisti genus arba pakeisti klaidingus genus sveikais, kad gydytų, gydytų ar užkirstų kelią ligai ar sveikatos būklei.

Dabar šis genų terapijos tyrimas galiausiai atsiperka. Nuo 2017 m. Rugpjūčio mėn. JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino tris genų terapijos gaminius, pirmąjį jų pobūdį.

Du iš jų perprogramuoja paciento pačios ląsteles, kad užpuolė mirtiną vėžį, o naujausia patvirtinta produkcija nukreipta į liga, kurią sukelia tam tikro geno mutacijos.

Kas yra ląstelės ir genai? Kaip jie sąveikauja?

Koks yra ryšys tarp ląstelių ir genų?

Ląstelės yra pagrindiniai visų gyvenimo dalių elementai; žmogaus kūnas yra sudarytas iš trilijonų jų. Mūsų ląstelėse yra tūkstančiai genų, kurie pateikia informaciją apie konkrečių baltymų ir fermentų, kurie raumenis, kaulus ir kraują gamina, gamybą, kurie savo ruožtu palaiko daugelį mūsų kūno funkcijų, pvz., Virškinimą, energijos gamybą ir augimą. Petri patiekalai ląstelių kultūra

Kaip veikia ginekologinė terapija

Kartais visa ar dalis geno yra sugedusi arba gimdoma, arba genas gali pasikeisti ar mutuoti per suaugusiųjų gyvenimą. Bet kuris iš šių variantų gali sutrikdyti baltymų susidarymą, kurie gali prisidėti prie sveikatos problemų ar ligų.

Genų terapijoje mokslininkai gali atlikti vieną iš kelių dalykų, priklausomai nuo esamos problemos. Jie gali pakeisti geną, dėl kurio atsiranda medicininė problema, kurios nėra, pridedant genų, kad organizmas galėtų kovoti ar gydyti ligas, arba išjungti genus, kurie sukelia problemų.

Norint įterpti naujus genus tiesiai į ląsteles, mokslininkai naudoja transporto priemonę, pavadintą "vektoriniu", kuris yra genetiškai sukurtas siekiant pristatyti geną.

Pvz., Virusai turi natūralų sugebėjimą pristatyti genetinę medžiagą į ląsteles ir todėl gali būti naudojami kaip vektoriai. Tačiau prieš pradedant naudoti virusą terapinių genų pernešimui į žmogaus ląsteles, jis yra modifikuotas, siekiant pašalinti jo gebėjimą sukelti infekcinę ligą.

Genu terapija gali būti naudojama ląstelių modifikavimui kūne arba už jos ribų. Kai tai atliekama kūno viduje, gydytojas sušvirkščia vektorių, pernešančiam geną, tiesiai į kūno dalį, turinčią defektų ląsteles.

Genų terapijoje, kuri naudojama ląstelių modifikavimui už kūno ribų, kraujas, kaulų čiulpai ar kitas audinys gali būti paimtas iš paciento, o tam tikros ląstelių rūšys gali būti išskirtos laboratorijoje. Vektorius, kuriame yra norimas genas, įvedamas į šias ląsteles. Ląstelės paliekamos, dauginamos laboratorijoje, o po to jos įšvirkščiamos į pacientą, kur jie toliau dauginasi ir galiausiai sukuria norimą efektą.

Prieš genas terapija gali eiti į rinką ...

Kol bendrovė negali prekiauti žmonėms skirtu genų terapijos produktu, genų terapijos produktas turi būti išbandytas saugiai ir veiksmingai, kad FDA mokslininkai galėtų apsvarstyti, ar terapijos rizika yra priimtina atsižvelgiant į naudą.

Genų terapija turi pažadą paversti mediciną ir sudaryti galimybes pacientams, kurie gyvena su sunkiomis ir netgi neišgydomomis ligomis. Kadangi mokslininkai ir toliau puikiai žengia šia terapija, FDA yra pasiryžusi padėti pagreitinti vystymąsi, greitai peržiūrėdami įžymius gydymo būdus, kurie gali išgelbėti gyvybes.

Iš https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm